Сахар, кола и пиво для лечения мышечной дистрофии

Исследователи обнаружили, что вещество, найденное в карамелизованном сахаре и коле, улучшает регенерацию мышц у мышей, страдающих мышечной дистрофией Дюшенна (МДД). Это открытие в перспективе позволит создать лекарство и для людей с мышечной дистрофией.

Ученые из Лаборатории Reyes and Ruohola Baker в Университете Вашингтона обнаружили, что когда вещество, содержащееся в сахаре, вводили мышам, страдающим от мышечной болезни, наблюдалось улучшение мышечной регенерации (восстановления мышечных структур). Это вещество представляет собой небольшую молекулу - 2-ацетил-4(5)-тетрагидроксибутил имидазол (ТГИ).

В исследовании, результаты которого опубликованы в журнале «Skeletal Muscle», проводились испытания на мышах, у которых отсутствовал ген дистрофина, ответственный за производство белка, участвующего в деятельности мышечных клеток. Этот же ген отсутствует и у мальчиков, страдающих МДД.

Мышечная дистрофия - термин, который применяется к ряду наследственных прогрессивных, дегенеративных заболеваний мышц. Как правило, дистрофия затрагивает скелетные мышцы, но может влиять и на другие органы и системы.

МДД - наиболее распространения форма заболевания, преимущественно, поражает мальчиков в возрасте 3-5 лет. Патология может прогрессировать, причем настолько, что большинство юных пациентов уже не могут ходить к 12 годам. С течением времени пациенты даже вынуждены прибегать к специальной кислородной маске, чтобы дышать. Однако даже вентиляция, которая помогает дышать пациентам с МДД, не всегда позволяет им перешагнуть 30-летний рубеж.

Сейчас пока нет эффективного лечения данной патологии, но симптомы могут быть сдержаны с помощью кортикостероидного препарата преднизолон. Тем не менее, применение стероидов сопровождается в ряде случаев различными побочными эффектами.

Первоначально эксперимент по испытанию нового потенциального лекарства от МДД проводился на плодовых мушках. Исследователи обнаружили биохимический механизм, который имел решающие значение для улучшения состояния насекомых с мышечной дистрофией.

Исследователи сообщили, что этот же механизм свойственен и большинству ныне живущих млекопитающих, он играет роль в дифференцировке клеток, а также в подавлении клеточной гибели и регенерации (восстановлении) поврежденных тканей.

Ученые обнаружили, что уровни сфингозина 1-фосфата (S1P) ниже в мышцах мышей, имеющих мутацию гена, вызывающую мышечную дистрофию, а также исследователи нашли, что специфические пути ремонта этих клеток нарушены. Но исследователи отмечают, что S1P не может быть введен в качестве лекарственного препарата, т.к. организм использует его слишком быстро. Ученые хотели узнать, как восстановить уровень S1P в организме естественным путем.

На помощь исследователям опять пришли плодовые мушки. Ученые отметили, что мухи с генетическим дефектом сначала летают нормально, но через некоторое время их мышцы слабеют и насекомые становятся нелетающими. Было решено воздействовать на мушек лекарствами и генной терапией, чтобы узнать, как это будет влиять на способность насекомых к перемещению. Результаты фиксировались с помощью специальных мониторов.

Параллельно ученые искали вещество, которое бы блокировало фермент, расщепляющий S1P. И, как ни странно, этим веществом оказалась небольшая молекула 2-ацетил-4 (5)-тетрагидроксибутил имидазола (ТГИ). Данное вещество содержится в карамельном сахаре, коричневом сахаре, коле и пиве.

Затем исследователи протестировали молекулу на мышах с МДД путем прямой инъекции ТГИ в мышцы, а затем включали эти молекулы в питьевую воду, которую давали животным. Удивительно, но при введении молекулы, у мышей была достигнута значительная регенерация мышц.

Профессор патологии и лабораторной медицины Morayma Рейес из Университета Вашингтона, объясняет:

«Мы наблюдали, что введение в организм мышей ТГИ значительно способствовало увеличению размера мышц и мышечных волокон, а также их удельной силы. Мы также отметили, что другие признаки нарушенной регенерации мышц, такие как жировые отложения и фиброз (рубцовые ткани), были ниже у мышей, получивших ТГИ».

В настоящее время ТГИ продолжает демонстрировать успехи в борьбе с мышечной дистрофией у животных. Будут проведены развернутые доклинические исследования безопасности и эффективности, прежде чем начать испытания с участием людей.

Автор материала Елена Васильева, врач общей практики специально для Spinet.ru

Также стоит почитать: